Genzugang für Schmetterlingskinder

Ein historischer Behandlungstag

Am vergangenen Montag begann in zwei andalusischen Krankenhäusern eine neue Ära in der Therapie der Epidermolysis bullosa dystrophica. Ein 22-jähriger Mann aus Tolox (Málaga) und ein 12-jähriger Junge aus Sevilla sind die ersten Patienten in Spanien, die mit der zugelassenen Gentherapie Vyjuvek behandelt werden. Der junge Mann, Adrián, wird im öffentlichen Hospital Costa del Sol in Marbella versorgt, der Junge Leo im Hospital Virgen del Rocío in Sevilla, wie die Patientenvereinigung DEBRA Piel de Mariposa mitteilte.

Wirkmechanismus und klinische Erwartungen

Vyjuvek ist das erste spezifisch für diese Form der "Schmetterlingshaut" zugelassene Medikament. Die Erkrankung führt zu einer extremen Fragilität der Haut, die bereits bei geringster Berührung Blasen und schwere Wunden bildet. Die topisch angewendete Therapie wirkt direkt auf die Wunden und fördert selbst die Heilung chronischer Läsionen. Laut Angaben der Vereinigung kann dies die tägliche Pflegezeit, die zwischen zwei und fünf Stunden liegen kann, deutlich reduzieren und Schmerzen verringern – eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität. "Wir sind sehr glücklich, diese Behandlung wird unser Leben verändern", zitiert die Vereinigung die Mutter des Patienten Leo.

Der beschwerliche Weg zur Behandlung

Der Zugang zu dem Medikament wurde nicht über den regulären, staatlichen Finanzierungsweg ermöglicht, sondern durch einen Mechanismus für den Zugang zu Arzneimitteln in Sonderfällen, wie DEBRA präzisiert. Andalusien gehört dabei zu den ersten Regionen Spaniens, die diesen Zugang ermöglicht haben, nachdem Fachkräfte in vier Krankenhäusern in Córdoba, Sevilla, Málaga und Almería geschult wurden.

Dieser erste Anwendungsfall ist das Resultat einer mehrjährigen Kampagne. Nach ersten Kontakten mit dem Hersteller im Jahr 2022 intensivierte die Patientenorganisation ihre institutionelle Arbeit. 2025, nach der positiven Bewertung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), richtete DEBRA Dutzende Schreiben an und führte Gespräche mit dem spanischen Gesundheitsministerium, den Parlamentskammern, den autonomen Gemeinschaften und der spanischen Arzneimittelbehörde AEMPS. Eine im Oktober 2025 gestartete Petition sammelte über 150.000 Unterschriften, die der Gesundheitsministerin übergeben wurden. Im Februar 2026 brachten zwei betroffene Familien die Forderung nach Zugang sogar im Europäischen Parlament vor.

Die anhaltende Hürde der Ungleichheit

Trotz dieses Erfolges für die beiden ersten Patienten warnt DEBRA vor einer zweigeteilten Landkarte der Versorgung. Der Zugang zu Vyjuvek hänge derzeit von individuellen Genehmigungen in jeder der 17 autonomen Gemeinschaften ab und ist nicht flächendeckend im nationalen Gesundheitssystem verankert. "Diese ersten Fälle sind ein hoffnungsvoller Schritt, aber nicht genug", sagte Evanina Morcillo, Direktorin von DEBRA Spanien, in einer Stellungnahme. "Wir können nicht zulassen, dass der Zugang zu einer lebensverändernden Therapie vom Wohnort abhängt. Es ist dringend notwendig, im ganzen Land für Gleichheit zu sorgen."

Die Organisation kündigte an, ihre Arbeit fortzusetzen, um eine landesweite und einheitliche Finanzierung und Bereitstellung der Therapie im spanischen Gesundheitssystem zu erreichen. Die historische erste Anwendung markiert somit einen Anfang, nicht das Ende des Weges für die geschätzt mehreren hundert von der Krankheit Betroffenen in Spanien.