Gentherapie gegen Schmetterlingshaut erreicht Spanien

Ein historischer Schritt in der Therapie einer seltenen Erkrankung

Am Montag dieser Woche wurde in zwei andalusischen Krankenhäusern medizinische Geschichte geschrieben. Ein 22-jähriger Mann aus Tolox in der Provinz Málaga und ein 12-jähriger Junge aus Sevilla erhielten als erste Patienten in Spanien eine Gentherapie gegen Epidermolysis bullosa dystrophica, allgemein als "Schmetterlingshaut" bekannt. Der junge Mann, Adrián, wurde im Hospital Costa del Sol in Marbella behandelt, der Junge namens Leo im Hospital Virgen del Rocío in Sevilla. Dies berichtet die Patientenvereinigung DEBRA Piel de Mariposa.

Bei dem verabreichten Wirkstoff handelt es sich um Vyjuvek. Es ist die erste zugelassene Gentherapie für diese Form der Epidermolysis bullosa, einer vererbten Erkrankung, die durch extreme Hautfragilität, schmerzhafte Blasen und offene Wunden charakterisiert ist.

Wirkmechanismus und klinische Bedeutung

Vyjuvek ist ein topisch aufgetragenes Gel, das ein funktionsfähiges Gen direkt an die Wundstellen liefert. Es fördert die Wundheilung, auch bei chronischen Läsionen, und kann so Schmerzen reduzieren und die Lebensqualität signifikant verbessern. Für Betroffene, deren tägliche Wundversorgung oft zwischen zwei und fünf Stunden in Anspruch nimmt, stellt dies einen radikalen Fortschritt im klinischen Management dar.

"Wir sind überglücklich, diese Behandlung wird unser Leben verändern", wird Leos Mutter, Lidia, in der Mitteilung von DEBRA zitiert. "Ich hoffe, dass es sehr bald allen Menschen, die es in ganz Spanien brauchen, zur Verfügung steht."

Zugang durch Sonderregelung, keine flächendeckende Finanzierung

Die Behandlung wurde möglich durch einen Mechanismus für den Zugang zu Medikamenten in Sonderfällen, wie er in einigen Autonomen Gemeinschaften Spaniens existiert. Andalusien hat sich, nach Angaben der Vereinigung, durch die vorherige Schulung von Fachpersonal in vier Kliniken (in Córdoba, Sevilla, Málaga und Almería) zu einer der ersten Regionen entwickelt, die diesen Zugang ermöglichen. Der nationale Bewertungs- und Finanzierungsprozess durch das Gesundheitsministerium ist jedoch noch nicht abgeschlossen.

Dies führt zu einer kritischen Situation, auf die DEBRA nachdrücklich hinweist: Der Zugang zu der lebensverändernden Therapie ist in Spanien ungleich und hängt derzeit von individuellen Genehmigungen in den jeweiligen Autonomen Gemeinschaften ab.

Dreijähriger Kampf für den Therapiezugang

Der Weg bis zu diesen ersten Behandlungen ist das Ergebnis einer mehr als dreijährigen Kampagne von DEBRA Piel de Mariposa und den betroffenen Familien. Die systematische Arbeit begann 2022 mit ersten Kontakten zum Hersteller des Medikaments. Nach der positiven Bewertung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) im Jahr 2025 intensivierte die Organisation ihre institutionelle Lobbyarbeit mit zahlreichen Schreiben und Treffen beim spanischen Gesundheitsministerium, den Parlamentskammern, den Autonomen Gemeinschaften und der spanischen Arzneimittelbehörde AEMPS.

Die gesellschaftliche Mobilisierung erreichte im Oktober 2025 über 150.000 Unterschriften, die der Gesundheitsministerin überreicht wurden. Im Februar 2026 brachten zwei betroffene Familien, darunter die von Leo, die Forderung nach Zugang sogar vor das Europäische Parlament.

Appell für landesweite Gerechtigkeit

"Diese ersten Fälle sind ein hoffnungsvoller Schritt, aber nicht genug", sagt Evanina Morcillo, Direktorin von DEBRA Spanien. "Wir können nicht zulassen, dass der Zugang zu einer lebensverändernden Therapie vom Wohnort abhängt. Es ist dringend notwendig, Gleichberechtigung im gesamten Staatsgebiet zu garantieren."

Die Vereinigung setzt sich weiter dafür ein, dass Vyjuvek ausnahmslos allen Menschen mit Schmetterlingshaut in Spanien zur Verfügung steht und so schnell wie möglich in den Leistungskatalog des Nationalen Gesundheitssystems aufgenommen wird.